Criança com doença rara em Sobral espera dose de medicamento avaliado em R$ 12 milhões

A família de Clara corre para conseguir uma dose do medicamento Zolgensma, que custa cerca de R$ 12 milhões. Foto: Arquivo Pessoal

A família da pequena Clara, de apenas um ano e cinco meses de vida, corre contra o tempo para conseguir o tratamento da filha, diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo 1. A doença é progressiva e degenerativa e o medicamento indicado pelos médicos, o Zolgensma, produzido nos EUA e orçado em 2,2 milhões de dólares – cerca de R$ 12 milhões, está longe das condições financeiras da família, que também pediu na Justiça que a União custeie o tratamento.

Para tentar levantar recursos, familiares e amigos também fazem campanhas nas redes sociais com mais de 11 mil seguidores e uma “vaquinha on-line“. Até esta semana, já foram arrecadados R$ 61.278,60, informou Benedita Maria, mãe da pequena. “É importante entender que a AME é uma doença progressiva e degenerativa. A cada dia ela (Clara) vai perdendo um neurônio motor. Quanto mais cedo ela tomar o medicamento, mais chance ela vai ter de vida”.“A Clarinha nasceu normal, tinha todos os movimentos, se desenvolveu até os dois meses normalmente, mamou até os cinco”, conta Benedita.

O medicamento Zolgensma é feito em um laboratório nos EUA e pode ser aplicado até os dois anos de idade. Como Clara está com um ano e cinco meses de vida, os pais da criança têm pressa em conseguir o tratamento. “A AME é causada pela falta da proteína SMN1, que atua nos neurônios motores. A terapia vai produzir a proteína que vai paralisar a progressão da doença. O que a gente quer é parar a projeção e poder dar uma qualidade de vida a ela”, conta mãe.

Tratamento

Clara chegou a ficar sete meses internada, no Hospital Albert Sabin, por conta de complicações. Após um quadro de melhora, os pais passaram a morar em Sobral, na região Norte, onde a pequena recebe tratamento por meio ‘Melhore Em Casa’, pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Além de apoio para o oxigênio – já que a doença causa problemas respiratórios, recebe dieta adequada, equipamentos de proteção e, em dois dias da semana, fisioterapia em casa.

“A Clarinha não se alimentar pela boca, faz fisioterapia, hidroterapia, é um tratamento multidisciplinar”, conta a mãe.  

Além disso, a pequena já tomou cinco doses do medicamento Nusinersena (Spinraza), disponível pelo SUS. Ele era o único registrado no Brasil para o tratamento da AME. “Ele não para com a progressão da doença, mas, se não fosse esse remédio não sei nem como ela estaria”, explica Benedita. Segundo o Ministério da Saúde, o medicamento é eficaz em quadros graves, que somam a maior parte dos casos.

Anvisa

O remédio foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no Brasil somente em agosto. Segundo a Anvisa, a definição de preço no País tem início após aprovação do registro, com um prazo de 90 dias. Nesta semana, o Diário do Nordeste mostrou que a família do pequeno Uriel, internado no Hospital Albert Sabin, também luta para conseguir o medicamento. A doença pode levar ao comprometimento da movimentação e dificultar até o de respirar.

Diário do Nordeste